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慢性肉芽腫是一種罕見的先天免疫缺損疾病,患者容易出現反覆性感染,嚴重可能致死。科技部國家實驗研究院今天(18日)發表研究成果,以薑黃素為素材,開發出導向性奈米藥物療法,成功恢復基因改造小鼠的免疫功能缺失,預計2年內可進入人體試驗,若一切順利,5年後即可問世。#央廣記者謝佳興採訪報導#慢性肉芽腫是政府公告的罕見疾病,發生率約20萬分之1,主要是基因突變造成白血球功能異常,使得患者抵抗細菌感染的能力減弱,身上任何部位都可能出現反覆性感染,還可能導致肉芽腫膿瘍,嚴重者將危及生命。目前慢性肉芽腫沒有任何有效藥物能夠治療,僅能以干擾素預防感染或是尋求骨髓移植,但價格昂貴,每月醫療費新台幣數萬元,對患者及家屬都是一大負擔,且骨髓移植也具高度風險。為此,國研院國家實驗動物中心與成大醫學院合聘教授謝奇璋率領團隊,以具有調節免疫細胞蛋白質功能特性的薑黃素開發出全新療法。由於薑黃素的人體吸收效率差,團隊用奈米粒子包覆薑黃素,改造為導向性的奈米藥物,成功在實驗中恢復小鼠的免疫功能缺失。謝奇璋說:『(原音)我們這個新的治療方法,就是用導向性治療的方法讓這些分子可以成熟,而到達它應該到達的細胞表面、還有這個吞噬體裡面去,於是我們就可以把這些會造成我們嚴重疾病的細菌還有黴菌可以有效去殺死,除此之外,因為它這些白血球,就可以再產生這些氧自由分子,於是這些氧自由分子用來調控免疫功能的功能也可以恢復。』謝奇璋指出,這項療法使用的藥物和材料都是經由美國食藥局核准使用的高度生物安全材料,目前團隊正在做全球專利布局,希望2年內進入人體試驗,5年後能夠問世,讓患者都能儘早恢復正常生活。原始連結


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